Обещаваща генна терапия срещу сърповидно-клетъчна анемия

Последният напредък в генната терапия може в крайна сметка да доведе до лечение на сърповидно-клетъчна анемия.

Заболяването се причинява от мутация в един ген и се среща главно при хора от африкански произход. Болестта се проявява с мъчителна болка, инсулти и ранна смърт.

В момента единственото лечение е рискована и скъпа трансплантация на костен мозък.
В половин дузина планирани или започнали клинични проучвания изследователите тестват генетични терапии за сърповидно-клетъчна болест и някои пациенти в тези проучвания вече нямат признаци на заболяването.

Един от тези пациенти е 21-годишният Брандън Уилямс от Чикаго, който е преживял четири инсулта до 18-годишна възраст. По-голямата му сестра е починала от болестта. След експериментална генна терапия, той вече няма симптоми на сърповидно-клетъчна анемия, съобщава The Times.

Въпреки обещаващите резултати, не е ясно дали ефектите от лечението ще продължат. Вероятно ще са нужни най-малко три години преди да бъде одобрена генетична терапия за сърповидно-клетъчна болест.

Това може да бъде първото генетично лечение на обща генетична болест

Присъединете се към 331 други абонати

Споделете!

Коментари